興奮を利用し、細胞および遺伝子治療の混乱を排除する
2000年代初頭に登場したキメラ抗原受容体T細胞療法（CAR-T）は、細胞・遺伝子治療の進化において極めて重要な転換点となりました。それ以来、進歩は熱狂的なペースで起こり、市場の成長は指数関数的です。2012年には12件のCAR-T臨床試験がありました。2019年までに、その数は514件に急増しました。そして2017年から2020年の間に、3つのCAR-T製品が商業化に達し、その数は2024年までに2桁に達すると推定されています。
異なる方法で働く2つの治療法
細胞治療と遺伝子治療は、両方ともに、遺伝性疾患や後天性疾患の治療、予防、治癒を目的としています。細胞治療は、傷ついた組織や細胞を、移植されたヒトの細胞で置き換えたり、修復したりするものです。人体を構成する何百もの細胞があるので、その応用範囲は広大です。
対照的に、遺伝子治療は、体が病気と戦ったり治療したりするのを助けるために遺伝子を置き換えたり、問題を引き起こす遺伝子を止めたり、問題を起こす遺伝子を正常に働く遺伝子に置き換えたりします。新しい遺伝子が作られると、ベクターを使って、新しい遺伝子を直接、体の内外の細胞に送り込むことができます。
現在、ほとんどの治療法は血液サンプル由来の製品を使用しています。しかし、固形腫瘍や他の組織の治療法を開発する勢いが高まっているので、異なる要件を持つより多くの製品がさらに登場する可能性があります。
シンプルだが挑戦的なサプライチェーン
潜在的に救命細胞および遺伝子治療を開発するために使用される原材料は、ほとんどの場合、患者自身の細胞です。訓練を受けた医療専門家は、細胞を収集し、治療を作成するために別の施設に出荷し、治療は注入のために患者の医療施設に戻って出荷されます。
しかし、医療施設はインフラ、利用可能な機器、技術によって異なります。これは、温度に敏感な細胞が温度制御とバイオテクノロジー企業に安全に輸送するための特殊なパッケージを必要とする場合に課題を提起します。施設には、細胞を冷蔵・冷凍するための設備や、かさばる温度管理されたパッケージを保管するためのスペース、パッケージ部品を調整するための適切な冷凍庫がない場合があります。温度管理されたパッケージに精通し、トレーニングを行っているスタッフでも、温度の変動という形でのリスクを発生させる可能性があります。
同様にシンプルなソリューション
Peli BioThermal社の使い捨てで再利用可能なNanoCool™プッシュボタンアクティベーション冷蔵シッパーは、調整を必要とせず、氷などの従来の冷却剤を使用するシッパーよりも大幅に軽量です。ボタンを1回押すだけで、冷蔵サンプルの冷却プロセスがアクティブになり、室温製品がゆっくりと2〜8℃になります。
これらのシステムは、さまざまな周囲温度に応答して調整する蒸発反応冷却技術を使用しています。これにより、輸送プロセスの期間中、積載スペースが外部の温度変動から保護されます。
患者の医療施設に返送される治療製剤は、ほとんどの場合、気化した液体窒素（LN2）を使用して凍結して出荷されます。これには特別なトレーニングが必要で、LN2シッパーを使用するための専門的なトレーニングが必要なため、コストがかかります。NanoCool DeepFreeze™ドライアイスシッパーは、LN2シッパーに代わるもので、スペースと輸送コストを削減します。
臨床試験から商品化まで
1対1の治療製剤から商業化された大量生産の治療製剤に移行する場合、温度要件の適応性と標準化、パッケージと追跡がますます重要になります。バイオテクノロジー企業、コールドチェーン企業、およびその他の利害関係者は、製品要件を標準化し、効率を最大化し、細胞および遺伝子治療に依存する患者の利益を最適化するために協力する必要があります。